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NICE批準Galafold藥物用于治療法布里病

2016-10-22 來源:健客網(wǎng)社區(qū)  標簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:英格蘭和威爾士NHS的成本監(jiān)管機構支持使用Galafold療法,用于治療罕見的遺傳性疾病法布里?。‵abry),每年每名患者的花費標價為210,000英鎊(不含增值稅和任何折扣)。

  近日,英國國家健康和護理研究所(NICE)出版了非常專業(yè)的技術指導草案,推薦AmicusTherapeutics公司的Galafold(migalastat)藥物,但需要以約定的保密折扣提供在患者接入方案中。

  同時,英格蘭和威爾士NHS的成本監(jiān)管機構支持使用Galafold療法,用于治療罕見的遺傳性疾病法布里?。‵abry),每年每名患者的花費標價為210,000英鎊(不含增值稅和任何折扣)。

  法布里病是由一種有缺陷的酶引起,這種酶通過分解體內細胞中的脂肪物質,從而會導致脂肪在全身的血管壁中堆積,特別是在皮膚、腎臟、心臟、腦和神經(jīng)系統(tǒng)中。患者的并發(fā)癥包括,不可逆的器官損傷,進而發(fā)展為腎臟疾病和心臟病,以及在相對年輕群體里中風風險的增加。成人可能需要透析、腎移植或起搏器,并可能導致身體和精神上殘疾。根據(jù)Amicus公司的調查顯示,英國有855名法布里病患者,其中約140名適合接受Galafold治療。

  Galafold是一種口服的小分子藥物,結合形成過程中的α-半乳糖苷酶A(α-galA)可提高藥效。獨立評估委員會的結論是,雖然Galafold的臨床療效證據(jù)非常模糊,但該藥物能以更低的成本提供與目前標準治療(酶替代治療,ERT)相類似的好處。

  同時也應該注意到,Galafold與酶替代治療相比,雖然兩者都是終身療法,但前者是口服,而后者是每兩周注射一次,因此Galafold能提供額外的健康益處。

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